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近日， Rocket Pharmaceuticals， Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）宣布，FDA已授予RP-A501再生医学高级疗法（RMAT）称号。

RP-A501是该公司基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，用于治疗达农病，这是一种遗传性心脏病。

RMAT称号是根据I期RP-A501临床试验的积极安全性和有效性数据授予的。I期试验的结果代表了针对任何心脏病的最全面的研究性基因治疗数据集之一。

1期试验结果表明，RP-A501耐受良好，缺失的LAMP2蛋白表达恢复，临床参数持续改善或稳定。2期关键试验有望于2023年第二季度启动。公司预计开展一项单组、开放标签试验，采用基于生物标志物的复合终点和自然史比较指标。

首席执行官Gaurav Shah博士

Rocket Pharmaceuticals首席执行官Gaurav Shah博士表示:“RP-A501是第一种获得FDA RMAT认证的心脏基因疗法。RMAT的认定将为该项目的发 展提供额外的强化和支 持， 包括我们 预期在第二季度启动的2期 关键 试验 ，有机会加速获得批准。 ”

Rocket Pharmaceuticals目前市值16亿美元左右，去年前三季度研发费用支出1.16亿美元，目前在手现金及等价物1.97亿美元。

Rocket Pharmaceuticals 是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于开发针对未充分治疗的疾病，导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传疾病以及儿科疾病的基因疗法。公司目前 正在推进一项综合的、可持续的研究性基因疗法，旨在纠正复杂和罕见儿童疾病的根本原因。Rocket的临床项目涉及有使用慢病毒载体(LVV)为基础的基因疗法，用于治疗范可尼贫血(FA)，使用AAV为基础的基因疗法，治疗达农病。

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