芦比替定为一种选择性的致癌基因转录抑制剂，独特的双重作用机制使其在抑制肿瘤基因转录、导致肿瘤细胞凋亡的同时，还可调节肿瘤微环境，从而进一步发挥抗肿瘤作用。该药物于 2020 年获得美国 FDA 的附条件批准，用于治疗上述适应症。

此次上市申请基于芦比替定在中国开展的单臂、包含剂量递增及扩展的临床研究，旨在评估该药物在包括复发性 SCLC 在内的晚期实体瘤中国患者中的安全性、耐受性、PK 特征和初步疗效。

临床结果显示： 芦比替定（3.2 mg/m2）二线治疗中国 SCLC 患者具有显著的抗肿瘤疗效及可控的安全性 。其在复发性 SCLC 受试者中，由 独立评估委员会评估的总有效率（ORR）达到 45.5%。

NCT04638491 试验结果

来自：Insight 数据库网页版

中国肺癌的发病率及死亡率高居癌症之首，2020 年新发患者约 81.5 万人，死亡约 71.4 万人，其中 SCLC 占肺癌的 13～17%。SCLC 患者确诊时多为晚期，预后极差，五年生存率仅 7%，广泛期 SCLC 的五年生存率仅 3%。

尽管 SCLC 对于初始治疗非常敏感，但大多数患者在初始治疗后出现耐药及复发；据统计，约 75% 的局部晚期患者和超过 90% 的转移性患者在治疗 2 年内复发。SCLC 的高复发率为其治疗带来巨大挑战，临床亟需创新治疗方案。

芦比替定是近 26 年来唯一一个获得美国 FDA 批准的用于治疗复发性 SCLC 的新分子实体。其获批主要基于芦比替定的一项单药治疗 105 例接受铂类药物化疗后出现疾病进展的 SCLC 成年患者（包括铂类敏感和耐药患者）的开放、多中心、单臂、II 期篮子试验。主要研究结果显示：接受芦比替定治疗的患者 ORR 达到 35%，中位缓解持续时间（DoR）为 5.3 个月。

在中国开展的 临床试验首次在中国人群中探索芦比替定的疗效和安全性。 研究结果提示， 芦 比替定在一 线含铂化疗出现进展的中国复发性 SCLC 人群中的疗效与国 外 II 期临床试验 SCL C 队列的疗效结果有可比性， 并 倾向于获得更好的有效 率。 此项 临床研究的初步结果也在 2022 ASCO（ 美国临床肿瘤学会）年会、以及第 25 届全国临床肿瘤学大会暨 2022 年 CSCO（中国临床肿瘤学会）年会上发布，获得海内外专家学者的广泛关注。

除了在中国内地以外，芦比替定还在中国香港处于上市审评阶段。此外，该产品已作为临床急需药品落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构、并通过在香港地区的「指定患者药物使用计划」服务于中国患者。