近日，国际市场研究机构Research And Markets发布了一份“寡核苷酸合成市场报告。

来源：Research And Markets

报告介绍：2022 年全球寡核苷酸合成市场规模达到 61 亿美元 ，预计2030 年增长到 199 亿美元 ，复合年增长率15.9%。2022 年美国寡核苷酸合成市场约为 17 亿美元。中国是世界第二大经济体，预计到 2030 年寡核苷酸合成市场规模将达到 49 亿美元 ，复合年增长率为 21.5%。

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前不久，制药巨头GSK宣布退出了细胞治疗2.0联盟，结束了与其合作的实体瘤细胞免疫疗法项目。近日，有报道称GSK正大举押注寡核苷酸药物（即小核酸药物）。

GSK相信，其在遗传学领域的专业技术是通往市场成功最顺利的途径，而不是竞相将“现货型”CAR-T推向临床，或全力投入细胞治疗实体肿瘤战略。

John Lepore, M.D.

GSK的研发负责人 John Lepore 博士 表示：“GSK整个产品组合中约70%具有强大的人类遗传学基础，甚至高于研究阶段的基础。理论上，经过基因验证的靶点最终成药的概率至少高出两倍。虽然这不是包治百病的药，但GSK在人类遗传学、功能基因组学以及人工智能领域的大量投资基础上，能将成药概率提高两倍，这对GSK自己和整个行业都至关重要，而GSK已经在这方取得了重大进展。这听起来似乎很简单，但并非所有大型制药公司都敢于将赌注压在基因靶点上。这是因为新的潜在靶点是通过遗传学确定的，而其中一半不能用小分子或抗体来靶向。这正是寡核苷酸的用武之地，人工合成的DNA或RNA短链可以通过几种不同的机制来减少、恢复或调控RNA。”

Alynlam 和 Ionis 作为该领域的先驱，市值分别为270多亿美元50多亿美元。如今，寡核苷酸平台发展迅速，甚至超出了这两家公司最初的起点。

鉴于此，去年12月， GSK与Wave Life Sciences达成33亿美元战略性合作，助力寡核苷酸疗法开发，该项合作使得GSK至少能够推进多达八个项目。

其中最重要的是 WVE-006 ，它是一款潜在“first-in-class”的AATD 在研寡核苷酸疗法 ，旨在修正突变的SERPINA1基因的转录物，以改善此疾病在肝脏与肺脏的病征。Wave预计于2023年递交WVE-006的临床试验申请。

Wave Life Sciences研发管线

Wave Life Sciences于2012年7月23日在新加坡注册成立。该公司拥有多样化的核酸疗法产品线，旨在治疗与中枢神经系统、肌肉、眼睛、肝脏和皮肤有关的罕见遗传疾病。它的核酸疗法针对遗传缺陷，以减少促病蛋白的表达或将功能失调的突变蛋白的产生转化为功能蛋白的产生。

除此以外，GSK与Ionis公司的合作开发的一款反义寡核苷酸（ASO）药物 bepirovirsen，目前正在进行两项3期临床试验，有望实现对乙型肝炎的功能性治愈。

总而言之，GSK表示不后悔放弃细胞疗法，转战小核酸领域。