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2月24日， 赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）获FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血。FDA曾授予Efanesoctocog alfa突破性疗法认定、快速通道资格以及孤儿药资格。
Altuviiio是一款新型的凝血因子VIII疗法， 该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。
赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示：“今天Efanesoctocog alfa的获批使患者和医生能够重新定义血友病患者的生活。通过每周一次的剂量，Efanesoctocog alfa可持续性实现的凝血因子活性水平，有望改变血友病患者的出血状况。”
Altuviiio此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者，旨在评估每周1次接受efanesoctocog alfa对既往接受过凝血因子VIII（FVIII）替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
XTEND-1设计方案
试验结果显示，每周一次Altuviiio预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，Altuviiio在预防出血方面亦表现出优效性。此外，此药物也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。最常见的治疗伴发不良反应（出现在>5%总病患中）包含头痛、关节疼痛（arthralgia）、跌倒与背痛。XTEND-1试验详细结果发表于今年1月的《新英格兰医学杂志》。
