近日，基于的公司Mammoth Biosciences宣布， 公司正在削减CRISPR诊断业务，将专注于体内基因编辑疗法的研发。与此同时，公司已从诊断团队裁员35人，大约占员工总数的20%。
其实，公司的诊断业务几乎没有取得实质上的成功。虽然 Mammoth 开发了一种使用CRISPR的高通量新冠检测方法，但直到2022年1月才获得紧急授权(EUA）。 鉴于新冠检测的需求急剧下降，公司已于2022年12月向FDA申请取消EUA。
Trevor Martin
(资料图)
Mammoth首席执行官Trevor Martin表示，此次管线削减是 我们对业务和市场格局战略评估的一部分，我们决定优先投资我们的 体内基因编辑疗法 治疗业务，并简化诊断。但我们并没有完全退出诊断业务， 诊断研发团队中仍有大约15人 。
目前，公司有足够的现金流来推进其药物研究。但这些研究处于早期阶段，因为公司尚表明将关注的疾病领域以及命名候选治疗方法，也未提供开始初步人体试验的时间表。
公司基因编辑技术（来源：官网）
公司今年将进行非人灵长类动物的研究，治疗研究将专注于体内传递，从靶向肝脏开始，再到其他器官，同时还将开发不同类型的编辑工具，如碱基、逆转录酶、表观遗传等。
本月晚些时候，Mammoth将在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会年会上分享其超紧凑型CRISPR系统的进展，但不会展示任何摘要。此外，公司计划在未来一年内提供其治疗方面的最新进展。
Mammoth Biosciences是2017年由获诺贝尔奖 的科学家Jennifer Doudna创立，公司拥有加州大学的CRISPR-Cas12反式切割活性的技术许可，采用的CRISPR快速诊断方法被称为DETECTR诊断系统。
Jennifer Doudna
2022年1月，拜耳与 Mammoth Biosciences 公司达成一项 超10亿美元 研发合作，二者将利用Mammoth公司的CRISPR系统 合作开发体内基因编辑疗法 ，涉及5个预先选择的体内适应症，其中首要关注的是肝脏靶向疾病。Mammoth公司将获得4000万美元的预付款，以及超过10亿美元的未来潜在的里程碑款项。
2021年10月，Vertex和Mammoth Biosciences达成合作，旨在通过Mammoth的CRISPR系统开发两种遗传疾病的体内基因编辑疗法， 合作金额近7亿 。
