近日，拜耳 (BAYER ) 宣布已与 Acuitas Therapeutics建立合作伙伴关系，以获取该公司的脂质纳米颗粒 (LNP) 递送技术，以进一步加强其基因治疗产品组合。根据协议，拜耳将利用 Acuitas 的LNP技术将其体内基因编辑候选药物送入肝脏。

提到Acuitas Therapeutics，大家可能不太熟悉。对于辉瑞mRNA新冠疫苗，大家再熟悉不过了吧，这款疫苗就是利用 Acuitas Therapeutics 公司的脂质纳米颗粒递送技术研发而成。LNP不仅起到保护mRNA，帮助它们进入人体细胞的作用，还协助它们指导细胞生成病毒蛋白。可以说，LNP对于mRNA新冠疫苗的研发起着关键作用。

Acuitas 脂质纳米颗粒递送技术 来源：官网

(资料图片仅供参考)

LNP虽小，但作用大。除 mRNA 外，Acuitas的 LNP 还可用于核酸疗法，包括反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)等。2018年，美国FDA批准了第一款使用LNP递送的核酸药物patisiran，用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病，这也是FDA批准的首款siRNA药物。

如今，LNP已被广泛应用于药物和基因传递，尤其是在基因编辑、疫苗和肿瘤治疗等领域。 LNP技术作为一种新兴的药物传递技术，显示出了在提高药物的治疗效果和安全性、开发新型疫苗和促进药物研发方面的价值。

AskBio研发管线  来源：官网

此次合作将加强拜耳的基因疗法项目，而该项目也是其子公司 Asklepios BioPharmaceutical（简称 “AskBio”）的研发重点。拜耳早在 2020 年就以20亿美元的预付款收购了美国生物科技公司AskBio，通过引入该公司的腺相关病毒基因治疗平台，扩大了其基因治疗的重点。目前AskBio 的研发管线包括治疗神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢紊乱等疾病的基因疗法。

在此基础上，拜耳于 2022 年初与 Mammoth Biosciences 达成协议，通过利用后者的CRISPR系统开发下一代体内基因编辑疗法。该合作显着增强了拜耳为患者更快地开发变革性疗法的努力，并加强其细胞和基因治疗平台。

拜耳细胞基因治疗和制药部门负责人  Jost Reinhardt 指出：“与 Acuitas 的新合作正是建立在这些基础之上， 将 Acuitas 经过临床验证和可扩展的 LNP 技术添加到我们的 基因编辑工作中 ，是提升我们在细胞基因治疗领域领导地位的又一重要步骤。”

关于 Acuitas Therapeutics

Acuitas是一家RNA生物制药公司，与合作伙伴和客户合作，根据在基于纳米技术的药物产品开发方面国际认可的能力来开发新的或改良药物。