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4 月 13 日，CDE 官网显示， 君实生物 1 类新药 JS401 注射液临床试验申请获默示许可，用于 治疗高脂血症 （受理号：CXHL2300136） 。

这是一款 靶向 ANGPTL3 的代谢领 域 siRNA 新药，据君实披露，为潜在国内首个该靶点 siRNA 药物。 同时，这也是君实申报的首个 siRNA 新药。

来自： CDE 官网

目前，君实已经初步搭建完毕 siRNA 药物研发平台。首发新药 JS401 可长期有效针对混合型高脂血症，具备 siRNA 类药物长效的显著优势；临床前评估显示，其体外 RGA 活性与 FIC 分子相当，猴原代肝细胞自由摄取活性和转基因小鼠蛋白抑制活性也均与 FIC 分子相当。

来自：君实生物 2023JPM

目前，全球首款也是唯一一款已经上市的针对高脂血症的 siRNA 药物是诺华的 Inclisiran，这款药物也已经在国内申报上市。其靶点为 PCSK9，相较于其他按周/月给药的单抗而言，Inclisiran 半年一次皮下注射带来的巨大依从性优势使其备受瞩目，为了获得这款新药，诺华曾花费 97 亿美元以收购其原研公司 TMC。

而针对 PCSK9 靶点，国内企业目前的研发高度聚焦在单抗之上；而全球范围内，继单抗之后，siRNA、ASO 乃至口服药物都在高速涌现。如阿斯利康布局有 PCSK9 ASO 新药 AZD8233，联手龙头企业 Ionis，同时也正将其开发为口服制剂。

在 PCSK9 之后，针对高脂血症的 siRNA 药物开发靶点中，值得关注的靶点后起之秀还包括 ANGPTL3 和 APOC3 等。

适应症含混合型高脂血症的 siRNA 新药

来自：Insight 数据库网页版