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进入医保目录的罕见病药物，到达患者端正在逐步提速中。

基于《第一批罕见病目录》，目前国内31种罕见病的73种药物已纳入医保，我国罕见病患者用药环境持续改善。但经历“灵魂砍价”、“排除万难”的罕见病药物进了医保目录，却仍面临着进院难题。

最着急的莫过于等待药物治疗的患者。“医院考虑到药占比等问题，罕见病药物进院难题普遍存在。”7月26日，久病成医的肺动脉高压患者予安（化名）告诉时代周报记者，“药品纳入医保目录后，再由地方统筹，每个地方的报销比例也都不一样。”

“国谈药进院难主要是因为‘三医’不联动，双通道政策本意是想缓解进院难题，更好保障患者用药的可及性。但从实际执行效果来看，目前国谈药进院仍动力不足，而药店渠道也受到诸多其他政策影响。” 7月22日，由北京病痛挑战公益基金会举办的第五届罕见病合作交流会上，武汉大学全球健康研究中心研究员崔丹分析。

“罕见病药物保障不仅要关注‘最后一公里’，从源头考虑还需保障企业的回馈，避免再次发生产品退市的情况，否则我们谈的就不止是‘最后一公里’了。”崔丹建议，“罕见病需要建立独立的保障体系。”

实际用药依旧不易

予安罹患的肺动脉高压是一种无法治愈且死亡率较高的罕见病，被称为“肺血管疾病中的癌症”。从临床发病到确诊的中位时间为2年，不治疗的状态下中位生存期仅为2.8年，1年、3年和5年的生存率分别为68%、48%和34%。

据她介绍，肺动脉高压的常见治疗药物包括马昔腾坦、利奥西呱、司来帕格、波生坦、曲前列尼尔等。其中，前四款药物在2020年已进入医保目录，曲前列尼尔在2023年纳入医保，3月份开始执行。

但进入医保目录的药物能否稳妥进院，并到达患者手中，还是个未知数。“我们很难买到2.5毫克的利奥西呱，只能通过医院的临时采购模式引入。”予安表示她所就医的医院有1毫克的利奥西呱，“我们需要多开几盒，才能达到2.5毫克的剂量，成本也会随之增加。”

2.5毫克的利奥西呱是予安目前服用的药物和剂量。“利奥西呱容易引起低血压，患者通常从0.5毫克起用，递增剂量，最终都要用到2.5毫克。”予安进一步解释，“除了进院难，各地方的药物报销比例也不一样。”

“药品没有纳入医保目录之前，可以由患者组织和地方医保协商是否报销及报销比例。纳入医保目录后，按照地方统筹，例如乙类药物马昔腾坦在天津医保报销55%，自费45%，另外增付10%。”予安补充，“黑龙江、吉林、云南等省份的地级市报销比例还会更低一些。”

据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，纳入医保的73种罕见病药物中，甲类药物17种，乙类药物56种。甲类药物能够全额报销，乙类药物需要自付一部分，报销一部分，报销比例因各地政策和药物有所不同，通常为70%-80%。

“司来帕格因为价格高于其他药物，没能进院，增付达到了15%。”予安解释，“每个地方增付情况不一样，有些地区可能没有增付部分，但按照天津医保药品增付规定，售价在1000元到5000元药品增付10%，5000元以上药品增付15%。”

上述情况并非个例，不少患者因为各种原因难以用上已被纳入医保目录的药品。2021年，法布雷病特效药“瑞普佳”通过医保谈判进入目录，单针价格由1.2万元降至3100元。但此前也有媒体披露，在实际用药的最后一公里，依然存在不易。

“最后一公里”可以怎么走？

据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》梳理，各地区保障上限不一致，部分地方医保封顶线无法保障罕见病患者持续用药。医疗机构因基本用药供应目录品种数限制、药占比和医保总额预算等问题，采购费用较高但“临床需求较小”的罕见病药品，为医院药事管理带来较大的挑战。

上述情况导致进入医保目录的药品难以方便地在医院购买，“双通道”（指除医院之外，患者可凭医院处方在医保定点药店购药）也未能彻底打通，患者用药负担仍然较重。

中国社科院公共政策研究中心副主任王震在第五届罕见病合作交流会上表示，“罕见病用量少、价格高，在DRG/DIP支付背景下，按平均值付费，进来一个罕见病，容易使该病所在的分组成为高费率病例，成本高对医院意味着亏损，医院没有太多动力用高价药物。”

王震分析，DRG/DIP有利于控制不合理的医疗费用，但也会带来一些影响，包括推诿重症、分解住院、减少服务数量和质量、转嫁费用等，都会对罕见病用药产生不利影响。

“上述实行DRG/DIP之后的新问题已逐步成为医保基金监管的重点问题。”王震补充，“但监管治标不治本，后续也有补充办法，例如特病单议，另外还有制度性的解决方案叫除外支付，其他包括单设病组、费率调整等。”

除DRG/DIP支付方式影响外，华北理工大学附属人民医院会诊中心宋海主任表示，国谈药落地难题是多方共同影响，包括双通道药店设置要求较高、双通道药店商保报销限制、医生对罕见病的诊疗意愿低、药品临采流程复杂、医院药品目录限制、公立医院绩效考核/评审要求等。

在崔丹看来，依靠双通道无力完成对罕见病用药的保障，罕见病需要多层次保障，“首先需要将国谈与待遇保障分开，因为单纯依赖基本医保为罕见病患者提供保障可能导致罕见病药品价格偏离价值。国家医保局谈判准入后应通过多层次保障提供可持续的用药。”

“先做好现有政策间的协同和衔接，包括DRG/DIP及时调整支付标准，改变现有医疗救助将患者贫困作为救助条件的思路，以预防因病致贫返贫作为政策目标；探索在单独政策体系下提高罕见病保障的统筹层级，至少提高到省级统筹，甚至全国统筹；要基于个人负担封顶来设计多层次保障体系。”崔丹补充。

北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波也在会上提供新观点，“罕见病患者少，并非所有医院都为罕见病配套储存、管理、配送等。在高效的社会运行状态下，罕见病应该落在各地节点医院、关键药店，由患者组织将信息传递出去，使资源集约化。”