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近日， Vertex Pharmaceuticals Incorporated（以下简称“Vertex”）宣布，美国FDA已批准其VX-522的新药临床试验（IND）申请， VX-522是一种 吸入式mRNA疗法 ，适用于无法从囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂中受益的 肺囊性纤维化（CF） 患者。Vertex计划在未来几周内在CF患者中启动VX-522的 单剂量递增临床试验 。

VX-522是Vertex于2016年与Moderna建立的独家研究合作的成果，该疗法旨在 通过吸入将包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的CFTR mRNA递送至肺部 。一旦转运至靶肺细胞，mRNA就能够产生CFTR蛋白的功能性拷贝。

Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士表示： “为所有CF患者提供高效的治疗方法一直是我们的长期目标，IND的批准代表了约5000例CF患者的关键转折点，这些患者仍在等待药物的治疗。五年多前开始的与Moderna的合作关系对实现这一里程碑功不可没，我们期待着继续合作。”

Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示： “这一合作将Vertex在开发囊性纤维化药物方面的科学专业知识和数十年的经验与Moderna在mRNA技术方面久经考验的领导地位相结合。Moderna开发了一种专有的可吸入脂质纳米颗粒，可将功能性囊性纤维化药物递送至肺脏，这将带来变革性的医学成就。我们对VX-522将进入临床的进展感到兴奋，并期待我们正在进行的合作，以开发囊性纤维化深层原因的治疗方法。”

关于 Vertex与 Moderna的合作

VX-522是Vertex于2016年与Moderna建立的独家研究合作的成果。根据协议条款，Moderna负责mRNA和LNP的工艺开发和制造。同时，Moderna将获得7500万美元的预付款，并有资格获得3.8亿美元的开发、监管和商业里程碑，再加上合作产生的任何产品的分级版税。而Vertex将负责提供基因编辑疗法的其他组成部分，以形成LNP，并负责随后的临床前和临床开发以及潜在的商业化活动。