细胞疗法陷入暂时低潮，GSK果断放弃。

作为一类新兴的治疗模式，细胞和基因疗法自诞生起就获得了产业的聚焦与厚望，是近年来全球生物制药行业最为火爆的细分领域之一。

(相关资料图)

但是就在最近，位于英国的全球制药巨头葛兰素史克(GSK)明确地宣布：终止在细胞与基因疗法方向的研发投入。

GSK对于细胞与基因疗法项目的前景不甚看好，从去年开始终止了多项合作的细胞与基因疗法项目就可以窥得端倪。

2022年10月，GSK终止了与Lyell Immunopharm合作的实体瘤细胞免疫疗法项目。2019年GSK与Lyell达成协议，就靶向NY-ESO-1的细胞疗法合作开发针对实体瘤的TCR-T管线，双方原定合作时间为5年。

就在终止与Lyell合作的次日，GSK又宣布终止与Adaptimmune公司合作研发的NY-ESO TCR项目。

Adaptimmune是英国的一家生物医药公司，核心技术是其特有的TCR-T技术平台：SPEAR(Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor)T细胞技术，可以对特定抗原增强T细胞亲和力，该技术平台的研发已有超过15年的历史。

2022年12月26日，GSK与Immatics关于TCR-T的合作计划也正式终止，这距离二者达成协议尚不足2年。

2020年2月，GSK与Immatics达成战略合作协议，共同开发针对多种癌症的新型过继细胞疗法，交易总金额达到5.5亿美元，其中首付款约5000万美元。

短短3个多月时间内，GSK就终止了3项细胞疗法合作项目，其对该领域前景的悲观程度，可见一斑。

细胞治疗流年不利

事实上，自从去年下半年以来，全球细胞治疗领域的坏消息就几乎没有断过。

2022年9月，红细胞载体疗法公司Rubiu宣布砍掉旗下所有临床管线，同时裁员75%。Rubius曾经是红细胞载体疗法领域的先驱公司，市值最高时超过25亿美元，目前市值仅剩下1500万美元。

2023年1月，开发用于癌症治疗的iPSC细胞疗法的Century Therapeutics公司宣布裁员25%，关闭2个实验室，同时研发总裁宣布离职。

同样在2023年1月，NK细胞疗法明星公司FATE与强生结束合作后，砍掉数条iPSC-NK细胞项目，并裁掉了40%的员工，其股价也由最高的121美元暴跌至6美元。

类似的案例，还能找到好多个。

如果一个细分的技术领域，同一时间出现如此之多的研发终止信息，股价也出现集体性的崩塌，说明无论是研发界还是投资界，短期都不看好该领域的发展。

GSK此次宣布终止对细胞与基因治疗方向的投资，只不是这种行业情绪的正式表达。

拥抱小核酸治疗领域

在退出细胞与基因治疗领域的同时，GSK正在拥抱小核酸药物领域。GSK认为这是一条可能更顺畅地取得商业化成功的路径。

2022年12月13日，GSK与Wave公司达成总额超过40亿美元的合作协议。根据合作条款，双方将共同推进寡核苷酸疗法的研究，该项合作使得GSK至少能够推进多达八个项目。

Wave Life Sciences是一家在2012年成立的科技公司，总部位于新加坡，该公司自主研发的PRISM平台是唯一提供三种RNA靶向模式（编辑，剪接和沉默，包括siRNA和反义）的寡核苷酸平台。

2021年11月22日，葛兰素史克与Arrowhead达成合作协议，引进后者治疗NASH的RNAi疗法ARO-HSD，交易总额约10亿美元，其中1.2亿美元预付款。

在更早的2019年，GSK与RNA靶向疗法公司Ionis Pharmaceuticals达成一项总额2.62亿美元的合作，GSK公司获得两款反义寡核苷酸(ASO)新药在研疗法的研发和推广权益。

2月1日，GSK启动了与Ionis合作的反义寡核苷酸(ASO)新药bepirovirsen治疗慢性乙肝（CHB）的III期临床试验。

GSK曾表示bepirovirsen有望实现功能性治愈乙肝患者。倘若该疗法的治疗效果能长效持久，无需终身治疗，将成为乙肝治疗的重大变革。

小核酸药物方兴未艾

GSK认为，退出细胞和基因治疗领域是一个正确的决定，这一方向如今已经太过拥挤，同时比当初预想的更具挑战性。

但是GSK不惜下重注的小核酸药物领域，正呈现欣欣向荣的趋势。

从上世纪60年代初发现mRNA到1998年首款反义寡核苷酸（ASO）药物获批上市，再到2006年RNAi技术获得诺贝尔奖，核酸药物经过几十年的历程，正进入一个全新的发展阶段。

截止目前，全球已获批上市17款核酸药物，包括15款小核酸（9款ASO药物、5款siRNA药物、1款核酸适配体）和2款mRNA新冠疫苗。

来源：医药投资部落

作 者：Mc