AAV作为基因治疗领域最常用的病毒载体之一，近年来已吸引一大批药企入局。据不完全统计，全球已有6款AAV基因治疗药物获上市批准。据药融云数据显示：截至2022年底，全球共有300余款处于临床研究阶段的AAV基因治疗药物，其中14款处于临床3期及以上阶段，主要围绕罕见病、血友病、眼科疾病等领域。

虽然AAV载体在临床上拥有诸多应用优势，但它也存在一定的局限性。例如：毒副作用问题、技术壁垒、产品成本高昂、持久性与不可逆问题等。

近日，武田制药（Takeda）表示： 正在结束其 AAV 基因疗法的研发和临床前工作，以及罕见血液疾病疗法的研发和临床前工作 。

武田一名发言人表示 此举不会影响现有的临床研发管线或商业产品 ，并指出受影响的员工人数尚未确定，因为他们可能会被重新部署到其他研发领域。通过重塑研发管线，公司资源可以用于核心治疗项目和后期临床资产， 例如 TAK-279 ，几个月前武田向 Nimbus 预付了 40 亿美元收购了该药。

武田2022年Q3财报（2022年4月1日-2022年12月31日）显示营收30700亿日元，同比增长13.9%； 武田 预计2022年营收达到36900亿日元。

武田的核心业务领域是胃肠病学（GI）、罕见疾病、血浆衍生疗法（PDT）、肿瘤学和神经科学，在销售额增长中起主要推动作用的。武田Q3财报显示：武田制药的10个后期开发项目有望在未来几年递交新药上市申请或者扩展适应症。

如今，武田表示他们仍然坚定地致力于推动罕见病治疗，将保留罕见病部门，该部门将专注于后期研发项目。

同时，武田虽然暂停了 AAV基因疗法研发项目，但他们 正努力维护从事AAV基因治疗项目的研发人员，因为他们正在探索外部合作策略。例如：武田分别与Poseida 和Code Biotherapeutics 的签署了数十亿美元基因疗法合作协议。