2023年4月13日，据CDE官网公示， 上海君实生物医药科技股份有限公司&无锡润民医药科技有限公司 所申报的“JS401注射液”临床试验申请获得临床默示许可（受理号：CXHL2300136）。适应症：高脂血症。

据公开资料披露， JS401 是上海君实生物与合作伙伴润佳上海共同研发的一种靶向血管生成素样蛋白 3（以下简称“ANGPTL3”）信使 RNA（以下简称“mRNA”）的小干扰 RNA（以下简称“siRNA”）药物，主要用于高脂血症等治疗。上海君实生物与润佳（上海）医药技术有限公司分别拥有无锡润民 50%的股权比例。

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(资料图片)

关于JS401

ANGPTL3 是由肝脏表达的血管生成素样蛋白家族的成员，通过抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)发挥调节脂质代谢的作用，其功能 丧失或抑制可显著降低甘油三酯及其他致动脉粥样硬化性脂蛋白的水平 。

截至目前，全球靶向ANGPTL3的药物中仅有一款单克隆抗体类药物 Evkeeza® （Evinacumab-dgnb，再生元制药公司产品）获批上市，用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的治疗，全球尚无同靶点siRNA类药物获批上市。

JS401经N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被递送至肝细胞内，在肝细胞内特异性降解ANGPTL3mRNA，并持续性抑制ANGPTL3蛋白的表达，从而发挥其降脂(甘油三酯及胆固醇)的作用。JS401使用生物信息学及AI技术进行理性设计，并通过独有的修饰模式，提高稳定性的同时降低了副作用。相比于单抗类药物，JS401可以更加长期有效控制血脂。

临床前评估显示， 其体外 RGA 活性与 FIC 分子相当，猴原代肝细胞自由摄取活性和转基因小鼠蛋白抑制活性也均与 FIC 分子相当 。

关于君实生物

君实生物 是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有由超过50项在研产品组成的丰富的研发管线，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单抗NMPA上市批准、国产抗PCSK9单抗NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准，目前正在中美两地开展多项Ib/II期临床试验。君实生物在全球拥有超过3100名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京、广州等。

关于润佳医药

润佳医药 是一家参与国际竞争，旨在以患者为中心，提供可承受的、临床亟需的原创新分子实体药物，具备从药物先导分子的发现与评价到新药临床开发及商业化完整能力的高科技集团型企业，下设2大研发中心（总面积近9000㎡），分别位于上海张江核心区、苏州工业园区，并在临港新片区生命蓝湾投资建设占地55亩的产业化基地。集团新药研发管线近20项，重点关注于骨科、肿瘤和神经科学三大核心治疗领域的药物研发，并在小核酸领域进行专项研发投入，其中多个管线处于临床试验阶段。