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近日， 苏州新芽基因生物技术有限公司（下称：新芽）宣布首个碱基编辑产品GEN6050 向FDA提交pre-IND申请并被受理 。

GEN6050是一款针对杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD)基因外显子50跳跃可治疗的体内碱基编辑药物。旨在通过碱基编辑，达到DMD基因外显子50跳跃，恢复抗肌萎缩蛋白的表达。DMD是发病率较高的罕见病，每4000个新生男婴就一例DMD患者。根据LEIDEN DMD数据显示外显子50跳跃可用于4%的大片段缺失DMD患者治疗[1]。

目前针对DMD的上市药物有糖皮质激素和ASO药物。ASO药物针对的外显子跳跃包括45，51，53。目前尚未有针对抗肌萎缩蛋白基因外显子50跳跃的药物在临床。此外，截至目前，全球也尚未有针对其他适应症的体内碱基编辑药物进入临床。作为最早进行体内碱基编辑药物开发公司之一，公司已经建立完善的碱基编辑药物体内外评价系统，正在针对DMD开发一系列的产品。

临床试验申请前会议（Pre-IND会议）通常是指创新药进行临床试验（IND）前，申请人自愿递交与药监部门沟通交流的会议。会议的主要目的是审查药学研究与非临床试验研究，并讨论现有研究结果是否足以支持开展临床研究。

关于新芽

新芽是一家全球领先的创新药物研发公司，成立于2020年7月。公司总部位于中国苏州，并分别在中国上海和美国波士顿设有子公司。公司拥有碱基编辑器TAM全球权利，该技术来自于中国科学院营养与健康研究所和西湖大学授权。新芽的使命是将创新的科学成果转化为造福患者的产品 。

[1]数据来源 : Leiden Duchenne Muscular Dystrophy pages (version March 11, 2008).

文章来源：新芽基因

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