7月 14 日，CDE 官网显示，阿斯利康 CAEL-101 注射液的临床试验申请获受理（受理号： JXSL2200120 ）。

来自：CDE 官网

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CAEL-101 是由 Caelum 公司开发的一种潜在「first-in-class」纤维反应性单克隆抗体， 用于治疗轻链（AL）淀粉样变性 。

轻链淀粉样变性是一种罕见的疾病，会导致严重的器官损伤和功能衰竭。CAEL-101 可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。

2021 年 9 月，阿斯利康宣布 以高达 5 亿美元的交易取得生物技术公司 Caelum Biosciences 的全面控制权，并获得 CAEL-101 。

CAEL-101 已获得 FDA 和欧盟委员会授予的孤儿药资格，作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法。此外，FDA 于 2021 年 6 月授予 CAEL-101 治疗该病的快速通道资格。

此前，在 2021 ASH 会上，披露了一项 2 期临床研究数据。这是一项开放标签的 II 期研究 （登记号：NCT04304144），旨在评估 单克隆抗体 CAEL-101 联合 SOC 方案（环磷酰胺联合硼替佐米和地塞米松）的长期安全性与耐受性。在该会议上对该研究 1 年的结果进行了更新。

本研究共纳入 25 例患者，平均年龄为 65.2 岁（47-80）。24 例患者（96%）发生治疗期间出现的不良事件（TEAE），但只有 6 例患者（24%）发生可能与治疗相关的 TEAE。8 例患者（32%）至少经历了 1 次 ≥ 3 级 TEAE，3 例患者（12%）停药。在抗 PCD 方案中加入 DARA 后，没有改变 CAEL-101 的药代动力学及患者耐受性。 总体而言，CAEL-101 表现出良好的安全性和耐受性。

NCT04304144 临床试验结果

来自：Insight 数据库网页版 （http ://db.dxy.cn/v5/home/）

当前，据 Insight 数据库显示，CAEL-101 正在开展两项 III 期临床试验（登记号：NCT04504825、NCT04512235），以检验 CAEL-101 和目前标准疗法（SoC）联用，一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。两项临床试验的主要终点均为患者总生存期（OS），正在进行患者入组招募。

CAEL-101 全球在研进展甘特图

来自：Insight 数据库网页版