近日，Astellas 宣布将向 Taysha Gene Therapies 投资5000 万美元 ，以换取该生物技术公司 15% 的股份 ，以及该公司目前处于临床试验阶段的 两种基因疗法的许可选择权 。

Taysha研发管线

两种基因疗法 分别是： TSHA-102 ，  TSHA-120 ，前者是Rett综合征临床开发中第一个也是唯一一个基因疗法；后者是一种鞘内给药的AAV9基因替代疗法，用于治疗巨轴索神经病(GAN)，目前处于 1/2 期开发阶段。

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Astellas 还将在 Taysha 的董事会中担任观察员席位。作为股东，如果 Taysha 被另一家公司收购或者发生“控制权变更”，Astellas 拥有一定的优先谈判权。

Astellas 表示这笔交易是基因治疗战略的延续，自 2019 年以 30 亿美元收购Audentes Therapeutics以来，该公司一直在该领域投入巨资。最近，它在北卡罗来纳州建立了一家基因治疗工厂，为其提供临床试验。

但 Astellas 在其研究扩展方面遇到了挫折 。在收购 Audentes 后的几个月里，研究人员报告了3名男孩 在接受Audentes 进行的罕见神经肌肉疾病 XLMTM（X 连锁型肌管肌病）基因治疗后死亡，导 致试验暂停。该试验经审判后来重新开始，但在第四个男孩死亡后又再次中止。在接受基因治疗后，四名男孩均有有肝损伤的迹象。

截至今年 8 月 1 日，该研究仍处于临床阶段。

Taysha Gene Therapies一家专攻中枢神经系统单基因遗传病的基因 治疗公司，背靠德克萨斯大学西南医学中心，成立不到一年时间就申请上市成功， 被称为 “生物医疗界的一匹黑马” 。正式启动时就完成了3000万美元的种子轮融资；三个多月后，即2020年8月，Taysha再次完成了9500万美元的B轮融资，9月24日火速在美国纳斯达克上市。

然而，从那以后，Taysha 的股票几乎失去了价值。4 月，该公司被迫裁员35% 以节省现金。周一收盘时，该公司的股票价值约为每股 1.50 美元。

目前，Astellas 正在推进 巨轴索神经病 基因疗法 TSHA-120 和 Rett综合征 的基因疗法 TSHA-102 ，这两种疾病都是罕见的中枢神经系统疾病，目前都在临床测试中。

安斯泰来首席战略官 Naoki Okamura 表示：“Taysha 是 CNS 基因疗法行业领导者，这种合作关系在战略上符合我们扩大安斯泰来基因治疗能力的愿景，使公司能够服务更多患者。”