2022年10月24日，安斯泰来（Astellas Pharma）和基因疗法新锐Taysha Gene Therapies宣布达成一项战略投资合作。

【资料图】

安斯泰来将投资5000万美元获得Taysha公司15%的股权，以及对后者两款中枢神经系统（CNS）遗传病基因治疗项目的独家选择权。

目前这两款基因治疗项目现处于临床阶段，拟开发适应症分别为Rett综合征、巨轴索神经病（GAN）。

上述图片源自 安斯泰来 官网

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安斯泰来首席战略官Naoki Okamura 表示，基因治疗是安斯泰来主要研究方向之一，公司的目标是为患有严重遗传疾病和治疗选择有限的患者带来新的变革性治疗选择。

Taysha公司是中枢神经系统基因疗法行业的领先企业之一，这次合作将使公司能够帮助更多有迫切医疗需求的患者。

Rett综合征 是 一种严重的遗传性神经发育障碍疾病 ，由大脑神经元和突触功能所必需的X连锁MECP2基因突变引起。Rett综合征主要发生在女性身上，是全世界严重智力残疾最常见的遗传原因之一。通常，患者有正常的早期发育，其症状大约在6~18个月大时开始出现。Rett综合征的特点是快速发育衰退，导致智力残疾、言语障碍、无法使用双手、丧失行动能力、癫痫发作、心脏损害和呼吸问题等。

GAN 是一种罕见的遗传性疾病，也是一种进行性神经变性疾病 ，可影响中枢和外周神经系统。这种疾病是由编码巨细胞轴突蛋白的基因功能缺失突变引起，这种突变会导致细胞中重要的结构成分——中间丝转换的失调。患有GAN的儿童在5岁之前会出现症状，包括步态不稳、经常跌倒和运动无力。

关于 Taysha的基因疗法

Taysha公司开发的 TSHA-102是一种鞘内递送的AAV9基因替代疗法，正在开发用于治疗Rett综合征。 TSHA-102利用新型miRNA反应性自动调节元件（miRARE）技术平台，该技术旨在防止与转基因过度表达相关的毒性。此前，TSHA-102已获得美国FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定，以及欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。

Taysha公司 开发的另一款产品TSHA-120是一种鞘内给药的AAV9基因替代疗法 ，拟开发用于治疗巨轴索神经病（GAN），目前正在海外进行1/2期临床试验。此前，TSHA-120已获得FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病认定，以及EC授予的孤儿药资格。