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1月31日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克:ARCT)宣布，用于治疗囊性纤维化(CF)的吸入型研究性mRNA药物ARCT-032的临床试验申请(clinical Trial Application, CTA)已获得批准，将在新西兰进行1期首次人体研究。
来源： 药融云数据库
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne说:“ARCT-032是一种潜在的mRNA药物，用于囊性纤维化患者。我们相信，由我们专有的LUNAR®递送技术、先进的mRNA纯化工艺和制造技术所驱动的优势，可能会让ARCT-032恢复CF患者肺部健康的囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）蛋白，包括那些目前没有有效治疗方案的患者。最近的临床前数据表明，CFTR在来自CF供体的人支气管上皮细胞中的稳健表达和功能恢复，为ARCT-032进入临床开发提供了额外的支持。”
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne
Arcturus Therapeutics专注于治疗罕见疾病的RNA药物。Arcturus开发了一种名为LUNARTM的新型，有效且安全的RNA Therapeutics平台，这是一种专利的脂质输送系统，用于RNA药物，包括小干扰RNA，信使RNA，反义和microRNA寡聚物。该公司拥有Unlocked Nucleic Acid（UNA）化学技术和专利组合（32项专利，USPTO授权），可以对人类基因组中的任何基因进行定位。
