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1月31日,Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(纳斯达克:ARCT)宣布,用于治疗囊性纤维化(CF)的吸入型研究性mRNA药物ARCT-032的临床试验申请(clinical Trial Application, CTA)已获得批准,将在新西兰进行1期首次人体研究。

来源: 药融云数据库

Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne说:“ARCT-032是一种潜在的mRNA药物,用于囊性纤维化患者。我们相信,由我们专有的LUNAR®递送技术、先进的mRNA纯化工艺和制造技术所驱动的优势,可能会让ARCT-032恢复CF患者肺部健康的囊性纤维化跨膜调节因子(CFTR)蛋白,包括那些目前没有有效治疗方案的患者。最近的临床前数据表明,CFTR在来自CF供体的人支气管上皮细胞中的稳健表达和功能恢复,为ARCT-032进入临床开发提供了额外的支持。”

Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne

Arcturus Therapeutics专注于治疗罕见疾病的RNA药物。Arcturus开发了一种名为LUNARTM的新型,有效且安全的RNA Therapeutics平台,这是一种专利的脂质输送系统,用于RNA药物,包括小干扰RNA,信使RNA,反义和microRNA寡聚物。该公司拥有Unlocked Nucleic Acid(UNA)化学技术和专利组合(32项专利,USPTO授权),可以对人类基因组中的任何基因进行定位。

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