以下文章来源于细胞基因治疗前沿 ，作者Willow

近日，4D Molecular Therapeutics将FDA临床持有的Fabry基因疗法纳入了美国证券交易委员会（SEC）的文件。

4DMT公司上个月暂停了Fabry基因疗法( 4D-310)的两项试验的患者登记，原因是三名患者出现了肾脏问题，这些问题在四周内均得到解决。4DMT公司表示，它将在今年下半年研究I/II期试验中6名患者12个月的临床数据。

(资料图)

在招募暂停时，4DMT公司表示FDA已与该公司就快速通道指定的基因疗法的潜在关键试验终点达成一致。这项潜在的研究将测试两个主要终点，观察12个月和24个月时心肺运动的变化，以及一份生活质量问卷。

在2月25日举行的世界研讨会上，4DMT重申将分享更多的安全性、心脏活检和心脏疗效数据。

4DMT首席执行官兼联合创始人David Kirn

4DMT首席执行官兼联合创始人David Kirn表示，当时4DMT曾提议撤回IND，但FDA建议公司维持IND，并对6名接受基因治疗的患者进行长期随访。总的来说，我们认为这次暂停是一个行政措施，对我们的4D-310项目的计划没有影响。我们预先停止了目前使用泼尼松进行免疫预防的试验，目的是采用新的标准利妥昔单抗/西罗莫司方案来预防AAV相关的aHUS。

4DMT正试图创造一种基因疗法，使用内部的AAV载体，发送一个良好的GLA基因复制。4DMT公司希望反过来将AGA的生产重新启动到Fabry病的核心组织:心脏、肾脏和血管平滑肌组织。可以点击下列小程序查看4D-310药物的研发情况。

2月2日，4DMT公司发布公告称， AAV基因药物4D-150 用于治疗糖尿病性黄斑水肿

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