2023年2月6日，中国小核酸领军企业苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研发的 抗血栓小核酸药物（RBD4059注射液） 已在澳大利亚获得HREC批准，将于近日启动首次人体临床试验。
RBD4059靶向FXI（XI因子）mRNA，抑制FXI的蛋白表达和活性，阻断内源性凝血途径的激活， 进而达到抗凝血/抗血栓的作用 ，有望成为新型的安全有效的抗血栓治疗药物。
该项I期临床试验是一项随机、单盲、安慰剂对照的I期研究，旨在评估RBD4059在健康受试者中单次剂量递增和多次剂量递增给药的安全性、耐受性和药代动力学，试验结果将支持未来II期临床试验患者的剂量选择和给药方案的确定。
(资料图片仅供参考)
RBD4059是瑞博生物基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTAR
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肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的一种GalNAc偶联siRNA药物，也是全球首个进入临床针对FXI靶点的该类药物。临床前试验数据显示，RBD4059具有持久且强效的抗血栓作用，同时兼具良好的安全性。抗凝药物是预防和治疗血栓的基石，包括终末期肾病（ESRD）、慢性稳定性冠心病和/或外周动脉疾病（CAD/PAD）、房颤（AF）、骨科手术术后等患者都需要接受常规的抗凝治疗。目前临床常用的抗凝药物直接口服抗凝剂（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血风险，因此有必要开发兼具强效、出血风险低、长效的新型抗凝药物来满足巨大的临床需求。靶向FXI小核酸药物RBD4059有望对这些患者带来巨大的临床获益。
关于瑞博生物
苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物“）成立于2007年，是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军企业。
瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期。自主研发的GalNAc小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTAR
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具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和高效、长效特征。公司多个品种管线已推进至临床试验阶段。同时，瑞博生物非肝靶向小核酸递送技术研究取得了显著进展，将进一步支持公司的可持续创新发展。文章来源： 瑞博生物
