10月31日,百时美施贵宝(MDS)公布了一项评估Reblozyl的Ⅲ期临床试验惊人胜利,显示 Reblozyl 达到主要终点。这表明 Reblozyl 针对输血依赖性骨髓增生异常综合征具有治疗意义。此外, 中期分析结果显示 Reblozyl 的安全性与先前在MEDALIST研究中的结果一致,并且没有报告新的安全信号。
而在此之前,6月6日,百时美施贵宝宣布停止其在研药物 Reblozyl 针对患有非输血依赖 β地中海贫血患者的研究计划,并撤回了其补充生物制剂许可申请。该试验停止原因是百时美施贵宝无法向FDA阐明在该患者群体中 Reblozyl 的收益风险状况。
关于 Reblozyl
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2011年,Celgene斥资2500万美元从Acceleron手中购得该款 Reblozyl 药物。
2019年,百时美施贵宝收购Celgene。此后,百时美施贵宝就将 Reblozyl 药物纳入囊中。
2019年11月, Reblozyl 获批上市,用于治疗β-地中海贫血。
2020年4月扩展新的适应症,用于治疗部分患有低风险骨髓增生异常综合征的成年人的贫血症。
Reblozyl 是第一个进入市场的新型红细胞成熟剂,被百时美施贵宝认为最终每年可实现40亿美元销售额的四种药物之一。 2021年,该药物的年销售额为5.51亿美元。
关于MDS
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome, MDS)是一组恶性克隆性造血干细胞性疾病,主要表现为病态和无效造血、难治性血细胞减少,这可能会导致患者出现贫血和感染。
百时美施贵宝血液学开发高级副总裁 Noah Berkowitz博士 表 示:“虽然 Reblozyl 在治疗骨髓增生异常综合征患者的贫血方面取得了进展,但对于输血依赖型 MDS 患者,迫切需要新的和更好的一线治疗方案。我们对此次研究的积极结果感到满意,并期待提供这些重要数据。”
值得注意的是,MDS 的 Reblozyl 正在与另一个对手竞争—— Geron的 imetelstat。
该药目前正处于治疗低危骨髓增生异常综合征患者的 II/III 期试验中。2014年11月13日,强生旗下杨森制药以最高9.35亿美金的价格与Geron公司达成基于血液肿瘤新药Imetelstat的合作协议。2018年,杨森制药终止合作协议,不再联合开发和商业化药物imetelstat。