市场反应有点大。

科创板上市的Biotech公司诺诚健华12月23日晚间公告，美国食品药品监督管理局(FDA)已对公司奥布替尼用于治疗多发性硬化症(MS)的Ⅱ期临床研究实施部分临床搁置。

(资料图)

因此，在美国进行的该临床研究不会开展新的患者招募。

FDA之所以采取以上措施，是基于在使用奥布替尼的进行中的多发性硬化症(MS)Ⅱ期临床研究及其他非多发性硬化症(MS)自身免疫性疾病的研究中，观察到有限数目的药物导致肝损伤的病例。

诺诚健华称所有病例在停用奥布替尼后，监测肝损伤的实验室数值升高均可逆转，完成超过70天研究的受试者将继续参与研究，使用奥布替尼70天或更短的受试者将中止用药。公司将与FDA紧密合作以解决这项问题，包括实施更完善的安全措施。

消息传来，25日当天诺诚健华的股价在科创板跌停，截至收盘时，跌幅为19.99%。

诺诚健华成立于2015年，由生物医药行业知名企业管理者崔霁松博士和知名结构生物学家施一公教授联合创立。

奥布替尼是诺诚健华开发的一款具高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，可选择性地阻断BTK激酶活性、通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的致癌进展。

2020年12月，奥布替尼在中国附条件获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。

除了肿瘤适应症外，奥布替尼还重点布局了系统性红斑狼疮和多发性硬化症等自身免疫性疾病。

本次暂停临床入组的II期临床试验，就是在美国进行的多发性硬化症的临床研究。

多发性硬化症(MS)是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能，常见症状包括肌无力、疲劳和视力损伤， 反复发作后可最终致残甚至致死。

2021年7月，诺诚健华以最高9.4亿美元向渤健License out奥布替尼在多发性硬化领域全球独家权利，以及中国以外区域的部分自身免疫性疾病的独家权利。

诺诚健华对外表示，渤健已经向公司支付了不可退还的1.25亿美元首付款，因此本次临床暂停入组患者，对公司此前的财务状况没有影响。

目前，全球范围内尚无BTK抑制剂获批用于治疗多发性硬化症(MS)，除奥布替尼以外，针对多发性硬化症开展临床试验的BTK抑制剂包括：罗氏的fenebrutinib、 Merck的evobrutinib 和 Sanofi的SAR442168。

此前，奥布替尼在中枢神经系统白血病(Central Nervous Systemic Leukemia, CNSL)临床试验中，展现出良好的穿透血脑屏障的能力，被认为是一款有潜力接作用于中枢神经系统病灶部位的MS治疗药物。

诺诚健华表示，依然对奥布替尼治疗MS的潜力充满信心。

诺诚健华介绍，该临床研究迄今已完成大部分的受试者招募。此次部分临床搁置就达成研究招募目标而言，受影响的患者人数有限，完成超过70天研究的受试者获准继续使用奥布替尼。

来源：医药投资部落

作 者：AnC