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近日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals举办了 研发日 ，在活动期间展示了其研发进展和平台创新，以及2023年研发计划。同时，该公司也披露了3个暂停的研发项目。

虽然 Alnylam 在一份研发更新报告中 称 其产品从I期到III期的成功概率很高——约为62%，而行业平均水平为5%至10%。 但即使是作为拥有5种药物的RNAi药物开发商， Alnylam 也存在着暂停和放弃的研发项目。该公司 在研发日中 披露了3个暂停的项目 ，包括了 用于治疗IgA肾病的药物cemdisiran、用于痛风的早期药物ALN-XDH，以及治疗复发性肾结石的药物lumasiran。

用于治疗IgA肾病的药物 cemdisiran 是 Alnylam公司与 Regeneron合作研发的， 虽然 II期数据令人鼓舞，但 Regenero n 选择不参与进一步的研发 ， Alnylam表示需要花一些时间来考虑 cemdisiran在这适应症中的最佳前进道路。

关于治疗痛风的药物 ALN-XDH ，Alnylam公司总裁Akshay Vaishnaw表示该产品并 没有表现出 “变革性潜力” 。同时，对于 治疗复发性肾结石的药物 lumasiran ，Alnylam公司对患者预筛查发现， 尿草酸盐水平未达到文献及专家建议的程度 ，这使得该公司需要再次从头开始。

Alnylam也在研发日中展示了公司在2023 年的研发计划 ，其中包括一款正在开发的研究性RNAi疗法 ALN-APP ，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病 ，计划于2023年初报告I期临床试验结果。同时 用于治疗2型糖尿病的研究性RNAi疗法 ALN-KHK 也将在2023年初启动I期临床试验。

在 非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 方面，Alnylam公司准备在合作伙伴Regeneron的帮助下，在2023年初将其研究性RNAi疗法 ALN-PNP 送入I期临床。 并且，随着ALN-HSD开始中期试验，这将增加他们在该领域的临床名单。